Genees erfelijke ziekten met stamcellen?

Stamcellen om een ​​erfelijke stofwisselingsziekte te genezen

10/13/2011

Britse onderzoekers hebben zogenoemde geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPS-cellen) geproduceerd uit huidcellen van patiënten met metabole ziekten en vervolgens met succes getransformeerd in gezonde levercellen. De gezonde cellen testten de onderzoekers vervolgens in dierstudies met muizen, de erfelijke ziekte „Alfa-1 antitrypsine deficiëntie“ genezen.

Dit is een volgende stap op weg naar medisch gebruik van iPSC's, hoewel de techniek tot nu toe alleen op muizen is getest, schrijf Allan Bradley en collega's van het Sanger Institute in Hinxton, VK, in de huidige uitgave van het tijdschrift „natuur“. Genetische veranderingen, die in eerdere experimenten hadden geleid tot de stamcellen uit de ontwikkeling van kankercellen, zijn niet opgetreden in de huidige experimenten, de Britse wetenschappers gaan door. Aangezien de iPS-cellen ethisch en moreel veel minder controversieel zijn dan de zogenaamde embryonale stamcellen, werpt onderzoek veel hoop op het medische gebruik van kunstmatig geproduceerde geïnduceerde pluripotente stamcellen..

Genezen leverziekte met geïnduceerde pluripotente stamcellen
De wetenschappers van het Sanger Institute, een non-profit genoomonderzoekscentrum in Hinxton, negen mijl ten zuiden van Cambridge, werken aan de ontwikkeling van de „gericht op genetische basis van gezondheid en ziekte“, hebben aanzienlijk succes geboekt bij de ontwikkeling van geïnduceerde pluripotente stamcellen. In juli rapporteerden wetenschappers van de Hannover Medical School (MHH) en het Max Planck Instituut voor Moleculaire Biomedicine in Münster over het succesvolle gebruik van iPS-cellen voor de behandeling van leverziekten bij muizen, en de Britse onderzoekers hebben deze resultaten nu bevestigd. Allan Bradley en collega's hebben iPS-cellen gemaakt van huidcellen van patiënten met een metabole stoornis, de genetische fouten die erfelijke ziekte veroorzaakten gecorrigeerd met behulp van twee bekende technieken en vervolgens de cellen geïmplanteerd bij muizen die leden aan dezelfde stofwisselingsziekte. Op deze manier slaagde de erfelijke ziekte „Alfa-1 antitrypsine deficiëntie“ genezing bij de muizen wordt gemeld door Allan Bradley en zijn team.

Alfa-1 antitrypsine deficiëntie
„Alfa-1 antitrypsine deficiëntie“ is een erfelijke ziekte die, als een zogenaamde monogene ziekte, leidt tot ernstige verslechtering van het metabolisme. De ziekte wordt veroorzaakt door de mutatie van een enkel gen, waarbij het begin van de ziekte veranderingen vereist in beide kopieën van het gen in kwestie in de chromosomen van een patiënt. Zoals Allan Bradley en collega's melden, wordt ongeveer één op de tweeduizend Noord-Europese mensen ziek „Alfa-1 antitrypsine deficiëntie“. De gevolgen van erfelijke stofwisselingsziekten kunnen variëren van levercirrose, wat in het ergste geval een levertransplantatie vereist, de verklaring van de Britse onderzoekers. Bradley en zijn team gebruiken een zogenaamd transposon-gen en speciale enzymen, de zinkvinger-nucleasen, om de genetische defecten in iPS-cellen te verhelpen die afkomstig zijn van de huidcellen van drie patiënten met metabole ziekten. Vervolgens gebruikten de onderzoekers de menselijke cellen in het leverweefsel van muizen met dezelfde stofwisselingsziekte. Daar namen de iPS-cellen de functie van de defecte levercellen over en hielpen zo de muizen van hun genetische ziekte te bevrijden, schrijven de Britse wetenschappers in het tijdschrift „natuur“. Blijkbaar zijn de menselijke cellen relatief soepel geïntegreerd in het leverweefsel van de muizen. In tegenstelling tot eerdere studies, werden er geen tumorcellen gevormd uit de huidige iPS-celbehandeling, benadrukten de onderzoekers, eraan toevoegend dat de methode daarom zou kunnen worden gebruikt om monogene ziekten in de toekomst te behandelen. Er zijn echter verdere studies nodig om de mutaties in het genoom van de iPS-cellen die tijdens het onderzoek optraden verder te analyseren, zelfs als er geen tumorcellen uit hen zijn ontwikkeld, zeiden Bradley en collega's.

Kritiek op stamcelonderzoek
De geïnduceerde pluripotente stamcellen zijn al jaren verkend als een mogelijke vervanging van de zeer controversiële embryonale stamcellen, met de herprogrammering van stamcellen uit andere cellen als een ethisch aanvaardbaar alternatief voor embryonale stamcellen. Morele en ethische bezwaren hebben embryonale stamcellen betreurd en zijn vaak een bron van kritiek geweest. Voor de productie van de cellen moeten vroege menselijke embryo's worden vernietigd. Last but not least, het fokken van embryo's in het laboratorium (klonen) voor de productie van stamcellen, die door aanhangers van embryonale stamcellen werd bepleit, veroorzaakte massale publieke protesten. In Duitsland draait het conflict tussen tegenstanders en supporters van embryonaal stamcelonderzoek ook rond wanneer een embryo onder artikel 1 van de basiswet als een mensenleven moet worden beschermd. Vergelijkbare ethische discussies zijn van ondergeschikt belang voor iPS-cellen, maar in de loop van dit jaar is er een controverse ontstaan ​​over mogelijke gezondheidsschade veroorzaakt door de pluripotente stamcellen (embryonaal en geïnduceerd). Amerikaanse wetenschappers van de Universiteit van Californië, de San Diego School of Medicine en het Scripps Research Institute hebben ernstige genetische veranderingen in pluripotente stamcellijnen vastgesteld die in het ergste geval kunnen leiden tot de vorming van tumoren. (Fp)

Lees over:
Leverziekte behandeld met stamcellen
Met stamcellen voor beroertes?
Bloedziekte: gentherapie met bijwerkingen
Stamcellen voor de behandeling van oogziekten?
Stamceltherapie voor letsel van het ruggenmerg

Afbeelding: Foto's: Martin Gapa