Scleroserende cholangitis Vroeger ongeneeslijke leverziekte vanaf nu behandelbaar?
De primaire scleroserende cholangitis treft vooral jongere mensen in de leeftijd tussen 30 en 40 jaar en is een momenteel ongeneeslijke leverziekte. In een recente Europese multicenter fase II studie onder leiding van de Medische Universiteit van Wenen en in nauwe samenwerking met de Medische Universiteit van Graz en de Hannover Medical School (MHH) is de eerste keer dat een genezing van de ziekte met de hulp van een galzuur (werkzame stof nor-ursodeoxycholzuur synthetische / Nor-Urso) gelukt.
Tot nu toe, primaire scleroserende cholangitis bleef een van de laatste grote "zwarte dozen" in hepatologie, "een van de laatste onopgeloste mysteries", aldus onderzoeksleider Michael Trauner, hoofd van de afdeling Maag-, Darm- en Leverziekten aan de Medische Universiteit van Wenen in een persbericht over de studieresultaten. Als de kuur op basis van de kunstmatige gal zuur "Nor-Urso slagen, zou dat een opmerkelijke doorbraak in hepatologie," zegt Trauner. De onderzoekers publiceerden hun resultaten in het tijdschrift "Journal of Hepatology".
Met behulp van synthetisch galzuur hebben wetenschappers met succes de primaire scleroserende cholangitis behandeld - een voorheen ongeneeslijke leverziekte. (Afbeelding: magicmine / fotolia.com)Ongeneeslijke leverziekte met slechte prognose
De huidige studie is gebaseerd op gegevens van 161 patiënten met primaire scleroserende cholangitis vanaf 45 behandelcentra in twaalf landen (Oostenrijk, Duitsland, België, Denemarken, Groot-Brittannië, Hongarije, Litouwen, Nederland, Noorwegen, Spanje, Finland en Zweden). Tot dusverre is de prognose voor een ongeneeslijke, zeldzame leverziekte zeer slecht, omdat deze zich kan ontwikkelen in de loop van levercirrose en galwegkanker. De ziekte wordt gekenmerkt door een verstoring van de galproductie en treft 0,01 procent van de bevolking, volgens de MedUni Vienna.
Aanzienlijke verbeteringen in leverenzymen
In hun laatste onderzoek testen de wetenschappers het gebruik van synthetisch galzuur bij de behandeling van cholangitis met primair scleroserende werking - met succes. "Er waren significante verbeteringen in de leverfunctie in alle geteste doses", meldt studieleider Trauner. Dit is een veelbelovend resultaat. "Het is nu mogelijk om een Fase III-studie te starten die ook kijkt naar de langetermijneffecten op ziekteprogressie," vervolgt Trauner.
Synthetisch galzuur is klinisch effectief, veilig en wordt goed verdragen
Volgens de onderzoekers was Nor-Urso klinisch effectief, veilig en goed verdragen in het onderzoek. Het synthetische galzuur werkt rechtstreeks op het galkanaal en spoelt de galkanalen door de bicarbonaatrijke galstroom van toxines te verhogen. "De werkzame stof circuleert tussen gal en lever en handelt precies waar de ontstekingsprocessen plaatsvinden, namelijk direct in de galwegen", benadrukt de studieleider.
Fase III studie gepland
Volgens de onderzoekers suggereren de huidige resultaten dat Nor-Urso ook kan helpen om leverfibrose te stoppen en het bindweefsel te verbeteren. Dit zou nu moeten worden onderzocht in een fase III klinische studie. Dit duurt ongeveer drie jaar en als het resultaat positief is, kan de behandeling van de tot nu toe ongeneeslijke primaire scleroserende cholangitis met synthetische galzuren in de toekomst plaatsvinden. (Fp)