Delen:
Jongen krijgt een bijna volledig nieuwe getransplanteerde huid
Voor het eerst in de wereld heeft een team van artsen een patiënt met transplantaties van genetisch gemodificeerde stamcellen met succes behandeld. Door een zeldzame ziekte verloor de jongen ongeveer 80 procent van zijn opperhuid. De toestand van het kind was kritiek. De artsen moesten snel handelen, want ze faalden al met alle conventionele therapieën.
Voor de eerste keer heeft een behandelteam van het centrum voor brandwonden van de Ruhr-universiteit in Bochum en het Centrum voor Regeneratieve Geneeskunde van de Universiteit van Modena (Italië) met succes een jongen behandeld met grote huidbeschadiging met transplantaten van genetisch gemodificeerde stamcellen. De jongen lijdt aan de zogenaamde vlinderziekte, een genetische huidziekte die ongeveer 80 procent van zijn epidermis heeft vernietigd.
Voor de eerste keer is huidtransplantatie van genetisch gemodificeerde stamcellen geslaagd. (Afbeelding: edwardolive / fotolia.com) Nadat alle gevestigde therapieën hadden gefaald, koos het Bochum-team van artsen voor een experimentele aanpak: ze transplanteerden de huid van genetisch gemodificeerde stamcellen naar de wondoppervlakken. De behandeling was succesvol, zodat vandaag, ongeveer twee jaar later, de jongen kan terugkeren naar het gezins- en sociale leven. De artsen rapporteren in "Nature".
Levensbedreigende toestand
De vlinderziekte, wetenschappelijk Epidermolysis bullosa, verwijst naar een aangeboren huidziekte die als ongeneeslijk wordt beschouwd. De oorzaak is schade aan eiwitvormende genen, die essentieel zijn voor de huidstructuur. Zelfs de geringste impact of impact op het huidoppervlak kan leiden tot de vorming van blaren, wonden en huidverlies met littekens. Afhankelijk van de ernst van de ziekte, kunnen interne organen ook worden aangetast of kunnen ernstige functionele stoornissen worden veroorzaakt.
De ziekte beperkt de kwaliteit van leven van de getroffenen ernstig; Vaak is het levensbedreigend. Zoals in het geval van de toen zevenjarige Hassan: toen hij in juni 2015 werd opgenomen in de pediatrische intensive care van het katholieke ziekenhuis in Bochum, was 60 procent van zijn epidermis verloren. "Hij leed aan ernstige sepsis met hoge koorts en woog slechts 17 kilogram - een levensbedreigende aandoening," Dr. Tobias Rothoeft, senior arts bij de afdeling pediatrische en adolescente geneeskunde in het katholieke ziekenhuis Bochum. Alle pogingen tot conservatieve en chirurgische therapie faalden.
Wereldwijd nieuw therapieconcept voor ernstige huiddefecten
Vanwege de slechte prognose besliste het team van kinderartsen en plastisch chirurgen van Bochum in samenwerking met Prof. Dr. med. Michele De Luca van het Centrum voor Regeneratieve Geneeskunde aan de Universiteit van Modena voor een experimentele therapie: de transplantatie van genetisch gemodificeerde epidermale stamcellen. Deze stamcellen van de patiënt werden verkregen door huidbiopsie en verder verwerkt in Modena. Om dit te doen injecteren de onderzoekers het intacte gen in de stamcellen. In het proces worden zogenaamde retrovirale vectoren gebruikt, dwz virusdeeltjes die specifiek zijn gemodificeerd voor genafgifte.
De gen gemodificeerde stamcellen werden gekweekt in een cleanroomlaboratorium en vervolgens verwerkt tot transgene huidtransplantaten. Na goedkeuring door de ouders, de goedkeuring van de bevoegde autoriteiten en de deelstaat Noord-Rijnland-Westfalen en de certificering van het chirurgisch centrum van het Universitair Ziekenhuis Bergmannsheil als een genetische manipulatie-inrichting, kan de transplantatie worden uitgevoerd.
80 procent van het getransplanteerde lichaamsoppervlak
De transplantaten werden getransplanteerd naar de armen en benen, de gehele rug, flanken en delen van de buik, nek en gezicht bij Bergmannsheil University Department of Plastic Surgery. "Over het algemeen werd de kleine patiënt getransplanteerd 0,94 vierkante meter transgene epidermis om alle gebreken en dus 80 procent van zijn lichaamsoppervlak te dekken," zei Privatdozent Dr. med. Tobias Hirsch, senior consultant bij de afdeling plastische chirurgie en zwaarverbrande personen bij Bergmannsheil.
Na de eerste transplantatie in oktober 2015 begon de toestand van de patiënt te verbeteren. De transgene stamcellen vormden een nieuwe epidermis met intact bindend eiwit in het gebied van alle getransplanteerde gebieden. De integratie van het intacte gen door de retrovirale genoverdracht in het genoom van de epidermale stamcellen had gewerkt en kon worden bewezen stabiel te zijn.
Zeer goed behandelingsresultaat
In februari 2016 werd Hassan vrijgesteld van intramurale behandeling. Vandaag, bijna twee jaar na het begin van de behandeling, vertonen de transplantatiegebieden een hoogwaardige, stressbestendige huid met intacte refatting, beginnende haarontwikkeling en geen littekencontractuur. Hassan keert terug naar de basisschool en neemt deel aan het sociale leven van zijn familie.
Volgens het internationale behandelteam is Hassan de eerste patiënt ter wereld die huidtransplantaten van transgene epidermale stamcellen ontvangt. "Deze benadering biedt een aanzienlijk potentieel voor onderzoek naar en ontwikkeling van nieuwe therapieën voor de behandeling van epidermolysis bullosa en patiënten met ernstige huidbeschadiging", zegt Tobias Hirsch.
De behuizing wordt wereldwijd als uniek beschouwd in deze dimensie. "Het transplanteren van 80 procent van de huid en het intensief volgen van de patiënt gedurende acht maanden was een extreme uitdaging", benadrukken Tobias Rothoeft en Tobias Hirsch. "De nauwe samenwerking tussen de Bochum-ziekenhuizen en de expertise van de Universiteit van Modena heeft tot succes geleid. Daar zijn we erg trots op. "
Van Bochum betrokken bij de therapie
Bochum Universitair Ziekenhuis Privatdozent dr. Tobias Hirsch, senior arts van de kliniek voor plastische chirurgie en zwaarverbrande personen bij Bergmannsheil (directeur: prof. Dr. Marcus Lehnhardt) en Dr. med. Tobias Rothoeft en dr. Norbert Teig, Senior Artsen van de afdeling pediatrie bij de katholieke kliniek Bochum (directeur: prof. Dr. Thomas Lücke).