Gentherapie verlicht de symptomen van Parkinson

Onderzoekers testen gentherapie voor de ziekte van Parkinson

2014/01/10

Gentherapie biedt veelbelovende nieuwe benaderingen voor de behandeling van de ziekte van Parkinson. Al tientallen jaren zoeken wetenschappers wereldwijd naar manieren om de voorheen ongeneeslijke degeneratieve neurologische ziekte te behandelen. Nu heeft een Brits-Frans onderzoeksteam in het tijdschrift „The Lancet“ publiceerde een studie, waarin wordt geconcludeerd dat de zogenaamde ProSavin gentherapie op zijn minst een significante verbetering van de motoriek bij Parkinsonpatiënten kan worden bereikt.

Tot op heden wordt de ziekte van Parkinson gewoonlijk behandeld met een orale dopamine-substitutietherapie, maar de langdurige behandeling leidt tot aanzienlijke bijwerkingen, zoals „Pulsbestrijdingsstoornissen veroorzaakt door intermitterende stimulatie van dopaminereceptoren en bijwerkingen“, Het onderzoeksteam rapporteert aan professor Stéphane Palfi van de Faculteit Geneeskunde van de Universiteit van Parijs. In haar recente onderzoek werd de werkzaamheid en verdraagbaarheid van alternatieve behandelingen op basis van ProSavin gentherapie onderzocht. Dit was behoorlijk effectief gebleken en werd goed verdragen.

Gentherapie verhoogt de productie van dopamine in de hersenen
In ProSavin gentherapie gebruiken wetenschappers gezaaide virussen als dragers voor DNA-sequenties of genen die een sleutelrol spelen bij de productie van dopamine. Deze worden geïnjecteerd in de hersenen van de patiënt en vervolgens automatisch opgenomen in bepaalde hersencellen, waarna de productie van dopamine in de hersenen aanzienlijk toeneemt. Aldus veroorzaakt door dopaminedeficiëntie motorische stoornissen van Parkinson-patiënten, zoals spiertrekkingen of de typische tremoren en evenwichtsstoornissen aanzienlijk. De onderzoekers hebben nu de effectiviteit van deze methode bestudeerd bij 15 Parkinsonpatiënten in de leeftijd van 48 tot 65 jaar. Alle proefpersonen leden al minstens vijf jaar aan de neurologische aandoening. Patiënten ontvingen verschillende doses ProSavin (drie kregen lage doses, zes waren mediaan, zes personen hoog) en werden vervolgens gedurende ten minste 12 maanden gevolgd..

Geen ernstige bijwerkingen
Wees van de patiënten „54 drugsgerelateerde bijwerkingen (51 milde, drie matige)“ gemeld binnen de follow-up periode, rapporteren de onderzoekers. De meest voorkomende klachten waren de zogenaamde dyskinesieën (bewegingsstoornissen). Volgens Palfi en zijn collega's werden echter geen ernstige bijwerkingen gemeld als gevolg van studiemedicatie of chirurgische ingrepen. Na zes maanden hadden alle patiënten een significante verbetering van de motoriek. Hoe hoger de toegediende dosis, des te duidelijker was deze verbetering van de motoriek van de patiënten. Bij sommige patiënten duurde het effect tot vier jaar. Nadien werden de beperkingen van de motoriek met het oog op de progressie van de ziekte echter weer aanzienlijk groter.

Andere aspecten van de ziekte van Parkinson worden niet beschouwd
In een reactie op het artikel in het vakblad „The Lancet“ bekritiseert Jon Stoessl van het Pacific Parkinson Research Centre van de Universiteit van British Columbia en Vancouver dat de huidige gentherapiebenadering een bewezen effect op de motoriek van patiënten had, maar hier zouden de andere symptomen van de ziekte worden verwaarloosd. De cognitieve tekortkomingen en de veranderingen in het karakter zijn dus voor veel patiënten een veel grotere stoornis dan de motorische moeilijkheden. Een zinvolle behandelmethode zou daarom ook deze aspecten moeten overwegen. (Fp)